Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило генетическую модификацию клеток крови человека для борьбы с лейкемией. Рискованная методика, называемая CAR-T терапией, основана на создании гибридных белков, улучшающих способность лимфоцитов распознавать опухоли.

CAR — химерный антигенный рецептор, который состоит из двух белковых фрагментов. Одним из них является часть антитела, которая способна избирательно связываться с чужеродными молекулами (антигенами), другой представляет собой активатор лимфоцитов (T-клеток), уничтожающих носителей антигена. Ген, кодирующий CAR, вставляется в иммунные клетки, выделенные из человеческого организма, после чего T-лимфоциты получают способность распознавать раковую опухоль и уничтожать ее.

Применяемый для терапии препарат Kymriah, содержащий модифицированные клетки пациента, разработан фармацевтической компанией Novartis. Это средство одобрено для лечения детей и молодых людей, страдающих от разновидности рака крови, называемой острым лимфобластным лейкозом. В клинических испытаниях безопасности Kymriah участвовали 63 человека, при этом большинство из них не болели раком.

CAR-T терапия может вызывать серьезные побочные действия. Так, тестирование другого препарата на основе гибридных белков, созданного компанией Juno Therapeutics, было отменено из-за смерти пациента. Лечение может привести к синдрому освобождения цитокинов — гормоноподобных белков, выделяемых T-клетками. Это состояние характеризуется системным воспалением организма, при котором высок риск летального исхода. Кроме того, при испытаниях Kymriah у некоторых больных раком наблюдался рецидив.

Источник: lenta